США: создана генная терапия, подавляющую болезнь Альцгеймера

Генетики из Техаса создали и проверили в деле генную терапию, заставляющую иммунитет бороться с накоплением белкового «мусора» в клетках мозга при развитии болезни Альцгеймера.

РИА Новости, со ссылкой на журнал Alzheimer’s Research and Therapy, цитирует Роджера Розенберга из университета Техаса в Далласе (США): «Наше исследование – закономерный итог десяти лет экспериментов и наблюдений, неоднократно показывавших, что эта вакцина безопасна для здоровья животных и что она действительно помогает организму бороться с причиной развития болезни Альцгеймера. Я верю, что мы близки к началу клинических испытаний на добровольцах».

Считается, что болезнь Альцгеймера вызывается накоплением внутри нейронов патогенного вещества, белка бета-амилоида. Он образуется из «обрезков» белка APP, который участвует в процессах починки поврежденных нейронов и формировании связей между ними. Нарушения в переработке молекул этого белка приводят к появлению бляшек бета-амилоида и уничтожению нервных клеток.

Недавно ученые выяснили, что болезнь Альцгеймера способна передаваться от одного больного к другим, а также обнаружили, что бляшки бета-амилоида при этом могут быть важной частью врожденной иммунной системы. Эти открытия, как отмечает Розенберг, давно заставляют ученых задуматься о том, можно ли предотвратить развитие болезни Альцгеймера, «отключив» определенные гены в самих нейронах или повысив активность других участков ДНК в иммунных клетках, ответственных за переработку белкового мусора.

Первые попытки осуществить подобную процедуру на добровольцах закончились катастрофически – у каждого десятого пациента развился энцефалит, так как иммунитет начал атаковать не только бляшки бета-амилоида, но и здоровые нейроны. Но Розенберг и его команда не отказались от этой идеи. На протяжении последних десяти лет они продолжали менять «начинку» подобной вакцины. В итоге техасские молекулярные биологи создали ретровирус, заставляющий клетки кожи производить копии «стройблоков» бета-амилоида, так называемый белок «альфа-бета-42», соединять его молекулы в тройки и выбрасывать их в кровоток.

Когда их скапливается достаточно большое количество, иммунные клетки замечают эти цепочки и начинают атаковать их, вырабатывая антитела, способные присоединяться к «заготовкам» бета-амилоида и помечать их для уничтожения макрофагами и клетками-«киллерами». Подобный подход, как показали опыты на мышах, предрасположенных к развитию «человеческой» версии болезни Альцгеймера, одновременно не вызывает энцефалита и позволяет уменьшить концентрацию бета-амилоида в нейронах примерно на 40%. Это отдаляет время наступления старческой деменции на несколько месяцев, что эквивалентно десяти годам жизни для человека.

Вдобавок, вакцинация привела к еще одному полезному, но неожиданному последствию. Иммунитет начал уничтожать не только обрезки белка APP, но и бороться со скоплениями тау-белка, еще одного возможного «виновника» развития болезни Альцгеймера Его концентрация в нейронах мышей уменьшилась почти в 1,5 раза.

Подобный подход, как признает Розенберг, пока может помочь только тем людям, в чьем мозге еще не появилось больших скоплений бета-амилоида – вакцина предотвращает их появление, но не заставляет иммунитет разрушать уже сформировавшиеся белковые бляшки. Как надеются ученые, дальнейшие опыты помогут им решить и эту проблему.

ТЭГИ:
Загрузка...