В США ученые испытали метод редактирования генов при помощи одного укола

Ученый за микроскопом фото

В США начались клинические испытания технологии редактирования генома человека, получившей название CRISPR.

В ходе ранних испытаний редактора генов CRISPR проводилась работа по проверке технологии на людях, которые страдают врожденной слепотой, имеют заболевания крови, в том числе онкологические, серповидно-клеточную анемию и бета-талассемию.

Об этом сообщает портал Singularityhub.com.

В одном из исследований с участием людей, у которых была серповидно-клеточная анемия, врачи проводили удаление больных клеток из организма, а после редактирования их в пробирке возвращали в организм больных.

В другом исследовании ученые применяли технологию CRISPR для редактирования генов в тканях глаза.

Однако, по словам исследователей, при других заболевания такие подходы работать не будут. В связи с этим исследователи ищут возможности внедрить в организм человека механизм редактирования генов, как это делают с лекарствами.

В частности, в одном из последних испытаний принимали участие люди с наследственным транстиретиновым амилоидозом, при котором гены мутируют и вырабатывают измененные белки. Эти белки накапливаются в организме, в частности в тканях сердца и нервной системы, повреждая их.

Участникам испытания ввели всего одну инъекцию с механизмом редактирования генов CRISPR в кровь. По крови механизм был перенесен в печень, где прекратил работу мутировавшего гена и выработку вредоносного белка.

«Хотя это предварительные данные, они показывают нам, что мы можем преодолеть одну из самых серьезных проблем с применением CRISPR в клинической практике, которая заключается в том, чтобы предоставлять ее системно и доставлять в нужное место», – рассказывает ученый Дженнифер Доудна из Калифорнийского университета в Беркли, ранее удостоенная Нобелевской премии за разработку технологии CRISPR.

Подобная терапия делится на три части: изначально крохотный пузырек жира несет в себе сам механизм CRISPR, а также цепь направляющей РНК и последовательность мРНК, которые кодируют белок Cas9.

Миллиарды данных частиц попадают в кровь, а оттуда транспортируются в печень, где продуцируют выработку белка Cas9, который собственно и является редактором генов.

Затем этот белок соединяется с направляющей РНК, ищет целевой ген и разделяет его. Клетка восстанавливает ДНК в месте разрыва, но отключая ген и прекращая производство проблемного белка.

Шесть участников испытания, получившие малую и большую дозы CRISPR не сообщали о серьезных побочных эффектах. При этом выработка вредоносного белка в их организме сократилась в среднем на 87%.

И это при том, что болезнь, которой страдают порядка 50 тыс человек по всему миру до этого момента считалась не излечимой.

Терапия CRISPR, в случае успеха, будет одноразовым лечением. То есть, воздействуя на сами гены, белок навсегда заглушается.

Несмотря на обнадеживающие результаты, есть повод умерить ожидания, говорят ученые. Испытание было небольшим. Дальнейшая работа будет направлена ​​на тестирование эффективности в больших группах людей.

Курсор уже сообщал, что COVID-19 вносит изменения в клетки крови.

Читайте последние новости Израиля и мира на канале Курсора в Telegram.

Автор материала:
Алекс Федоткин
ТЭГИ: