Врачи победили заболевание, от которого страдают миллионы людей по всему миру

Результаты клинических испытаний нового препарата Zimislecel открывают серьезные перспективы в терапии диабета 1 типа. После однократного введения этой инновационной терапии 10 из 12 участников с наиболее тяжелой формой заболевания смогли полностью отказаться от инсулина. Остальные также значительно сократили его дозу.
Данные были представлены на ежегодной конференции Американской диабетической ассоциации и опубликованы в журнале New England Journal of Medicine, сообщает 24 Канал.

Диабет 1 типа — это аутоиммунное заболевание, при котором иммунная система разрушает бета-клетки поджелудочной железы, отвечающие за выработку инсулина. Без инсулина уровень сахара в крови становится неконтролируемым, что приводит к множеству тяжелых осложнений. Особую опасность представляет нечувствительность к гипогликемии — когда организм перестает сигнализировать о падении уровня сахара, что может привести к потере сознания или смерти. По данным ВОЗ, с этим диагнозом живут около 9 миллионов человек.

Zimislecel основан на технологии стволовых клеток. Исследователям компании Vertex удалось превратить их в полноценные островковые клетки, включая инсулин-продуцирующие бета-клетки. Их вводят пациенту через инфузию, после чего клетки приживаются в печени и начинают вырабатывать инсулин. Уже в течение первых месяцев после введения препарата пациенты демонстрировали улучшения, а приступы гипогликемии прекратились в течение 90 дней.

Однако у нового метода есть и ограничения. Для предотвращения отторжения пересаженных клеток пациентам необходимо пожизненно принимать иммунодепрессанты. Это повышает риск инфекций и некоторых видов рака. Кроме того, пока не ясно, будет ли метод эффективен для пациентов с более легкими формами заболевания.

Компания планирует подать заявку на одобрение препарата в FDA в 2026 году.