В Китае отец разрабатывает лекарство для лечения своего умирающего сына

Двухлетнему Хаояну, скорее всего, осталось жить всего несколько месяцев, но единственное лекарство, которое может помочь в борьбе с его редким генетическим заболеванием, не найти нигде в Китае, а закрытые границы из-за пандемии COVID-19 означают, что он не может путешествовать, чтобы получит необходимое лечение.

Об этом сообщает medicalxpress.com.

Вместо этого его отчаявшийся отец Сюй Вэй создал домашнюю лабораторию в многоэтажном жилом доме на юго-западе Куньмина, чтобы создать лекарство для самого мальчика.

«У меня действительно не было времени думать, делать это или нет. Это нужно было сделать», - сказал 30-летний мужчина AFP.

У Хаояна синдром Менкеса, редкое генетическое заболевание. Больный с таким диагнозом очень редко доживают до трехлетнего возраста. Синдром Менкеса чаще встречается у мальчиков, чем у девочек, и по оценкам организации Rare Diseases, во всем мире с этим заболеванием рождается один из 100 000 детей.

Но Сюй, у которого только среднее образование, до того, как его сын заболел, вел небольшой онлайн-бизнес. Сейчас он полон решимости сделать все, чтобы реализовать свою задумку.

«Несмотря на то, что он не может двигаться или говорить, у него есть душа и он чувствует эмоции», - сказал мужчина.

После того, как ему сказали, что болезнь неизлечима и единственное лекарство, которое могло бы облегчить симптомы, недоступно в Китае, он начал исследовать и изучать фармацевтические препараты. Сюй Вэй создал домашнюю лабораторию для разработки лекарства для своего больного ребенка.

«Мои друзья и семья были против. Они сказали, что это невозможно», - вспоминает отец малыша.

По словам мужчины, почти все онлайн-документы по синдрому Менкеса были на английском языке, поэтому он использовал программное обеспечение для перевода, чтобы понять их. Затем он создал свою домашнюю лабораторию в спортзале своего отца.

Сюй, выяснив, что гистадин меди может помочь, создал оборудование для его создания, смешивая дигидрат хлорида меди с гистидином, гидроксидом натрия и водой. Он создал свой первый флакон с медным гистидином через полгода. Сначала он провел ряд экспериментов на кролика, а потом ввел лекарство себе в организм.

«Кролики были в порядке, у меня все было в порядке, поэтому я попробовал это на своем сыне», - сказал он.

По словам мужчины, сейчас он дает своему сыну ежедневную дозу домашнего лекарства, благодаря которому ребенок получает часть меди, которой не хватает его телу. Он также заявил, что некоторые анализы крови ребенка вернулись к норме уже через две недели после начала лечения.

Сюй также отметил, что некоторые фармацевтические компании проявили небольшой интерес, так как лечение «не имеет коммерческой ценности, а группа его пользователей небольшая».

Профессор Анник Тутен, специалист по редким заболеваниям университетской больницы Тура во Франции, сказала, что лечение медью «эффективно только против определенных генетических аномалий, и если оно начато очень рано, в первые три недели жизни».

Она сказала, что после этого лечение облегчит симптомы, «не приводя к выздоровлению».

Сюй также признает, что его лекарство может «лишь замедлить болезнь», но добавил: «Я не хочу, чтобы он отчаянно ждал смерти. Даже если мы проиграем, я хочу, чтобы у моего сына была надежда».

По сообщениям СМИ, работа Сюя заинтересовала VectorBuilder, международная биотехнологическая лаборатория, которая сейчас запускает исследования генной терапии с Сюй для лечения синдрома Менкеса.

Главный ученый компании Брюс Лан сказал, что это «редкое заболевание среди редких болезней» и сказал, что они были вдохновлены, узнав о семье Сюй. Клинические испытания и испытания на животных планируется провести в ближайшие несколько месяцев.

Ранее Курсор писал, что исследователи из США рассказали о втором человеке в мире, самостоятельно поборовшем ВИЧ. Специалисты из Массачусетского университета сообщили, что жительница США по имени Эсперанса смогла полностью вылечиться от ВИЧ без использования противовирусных препаратов и без процедуры трансплантации костного мозга.