Израильское лекарство для лечения кистозного фиброза начинают испытывать на людях

Биофармацевтическая компания SpliSense из Иерусалима объявила 14 декабря о начале испытаний на людях лекарства для лечения кистозного фиброза.

Об этом сообщает Jewish Press.

Кистозный фиброз является генетическим заболеванием, создающим накопление слизи в легких, поджелудочной железе и пищеварительной системе. Это приводит к недоеданию, затрудненному дыханию, частым инфекциям легких и носовых пазух, желтухе и даже мужскому бесплодию.

Согласно данным Фонда кистозного фиброза, примерно 105 тысяч человек во всем мире были диагностированы с муковисцидозом. По оценкам Американской ассоциации легких, каждый 30-й американец является носителем муковисцидоза.

«Существующие в настоящее время методы лечения сосредоточены на лечении симптомов заболевания, в то время как мы воздействуем на основную генетическую причину заболевания, тем самым давая надежду на восстановление дефектного белка и создание адекватной функции легких у пациентов, страдающих муковисцидозом, с преимуществом легкого лечения», ‒ рассказал гендиректор SpliSense Гили Харт.

По его словам, эта программа стала первой программой компании на людях и послужит доказательством концепции легочной платформы для дополнительных программ, включая слизисто-обструктивные заболевания и ИЛФ.

Муковисцидоз возникает из-за различных мутаций в гене CFTR, который отвечает за выработку белка CFTR, хлоридного канала, экспрессируемого в легких, а также в других тканях. Существующие методы лечения не обеспечивают излечения и не поддерживают всех пациентов с муковисцидозом.

Пациенты с муковисцидозом, несущие генетическую мутацию, называемую 3849 +10 Kb C->T, не имеют специального одобренного лечения, но ведущий продукт SpliSense, SPL84, показал полное восстановление активности CFTR, что предполагает потенциальное излечение для этих пациентов, объяснил доктор Харт.

"Курсор" сообщал, что израильтяне одними из первых в мире получили лекарство от БАС.