Эффективность и безопасность препарата была подтверждена несколькими исследованиями.
Pixabay
В США был одобрен препарат стоимостью 3,5 миллиона долларов за дозу для генной терапии гемофилии В, являющейся редкой формой нарушения свертывания крови.
Об этом сообщает Bloomberg.
В разработанном компанией CSL Behring LLC препарате Хемдженикс (Hemgenix) содержатся аденоассоциированные вирусы, доставляющие в клетки правильный вариант гена свертывающего фактора IX. По словам разработчиков, одного внутривенное введение препарата достаточно, чтобы достигнуть терапевтический эффект.
К двум исследованиям привлекли 57 участников мужского пола в возрасте от 18 до 75 лет, которые имели среднюю или тяжелую гемофилию. Результаты экспериментов подтвердили, что препарат эффективен и безопасен.
94% участникам удалось отказаться от регулярных введений фактора IX, а также специалисты рассказали об уменьшении в одном из исследований частоты кровотечений на половину после лечения.
Отметим, что гемофилия является болезнью, из-за которой нарушается свертывание крови. В силу этого даже несущественное ранение провоцирует значительные потери крови. Болезнь появляется из-за мутации в гене, который кодирует фактор свертывания крови IX. Ее диагностируют в одном случае из 40 тысяч, в основном среди представителей мужского пола.
"Курсор" сообщал, что в Израиле усугубляется проблема с нехваткой лекарств.
В эксперименте с 2400 участниками ИИ продемонстрировал склонность подкреплять опасные идеи, лишь бы не расстраивать…
По данным израильских источников, непрямые контакты по вопросу мира больше не ведутся. Коалиция рассматривает сценарии…
Как оказалось, компоненты паприки противостоят окислительному стрессу, который может стать провокатором онкологических заболеваний.
Бен-Гвир заявил, что Израиль уже достиг значительных, но пока не раскрытых успехов в противостоянии с…
После ракетного удара по Хайфе, унесшего жизни членов одной семьи, мэр города подчеркнул, что отсутствие…
Туристы часто помечают багаж, чтобы отличить его при получении в аэропорту, однако существует необычная альтернатива…