Эффективность и безопасность препарата была подтверждена несколькими исследованиями.
Pixabay
В США был одобрен препарат стоимостью 3,5 миллиона долларов за дозу для генной терапии гемофилии В, являющейся редкой формой нарушения свертывания крови.
Об этом сообщает Bloomberg.
В разработанном компанией CSL Behring LLC препарате Хемдженикс (Hemgenix) содержатся аденоассоциированные вирусы, доставляющие в клетки правильный вариант гена свертывающего фактора IX. По словам разработчиков, одного внутривенное введение препарата достаточно, чтобы достигнуть терапевтический эффект.
К двум исследованиям привлекли 57 участников мужского пола в возрасте от 18 до 75 лет, которые имели среднюю или тяжелую гемофилию. Результаты экспериментов подтвердили, что препарат эффективен и безопасен.
94% участникам удалось отказаться от регулярных введений фактора IX, а также специалисты рассказали об уменьшении в одном из исследований частоты кровотечений на половину после лечения.
Отметим, что гемофилия является болезнью, из-за которой нарушается свертывание крови. В силу этого даже несущественное ранение провоцирует значительные потери крови. Болезнь появляется из-за мутации в гене, который кодирует фактор свертывания крови IX. Ее диагностируют в одном случае из 40 тысяч, в основном среди представителей мужского пола.
"Курсор" сообщал, что в Израиле усугубляется проблема с нехваткой лекарств.
В МИД Турции объяснили, что должны сделать США перед началом большой войны с Ираном.
США с помощью крупной группировки авиации и флота отработают на Ближнем Востоке сценарии ударов по…
Демонстранты в Иране с нетерпением ждут массированного удара США, который может произойти в ближайшее время.
В ЦАХАЛе предупредили, что в случае войны с Ираном под удар может попасть и Израиль…
Неправильная поза сна может спровоцировать сбои в работе внутренних органов и даже "запустить" развитие ряда…
Появились новые данные о количестве протестующих, которые были убиты силовиками режима в Иране.