Эффективность и безопасность препарата была подтверждена несколькими исследованиями.
Pixabay
В США был одобрен препарат стоимостью 3,5 миллиона долларов за дозу для генной терапии гемофилии В, являющейся редкой формой нарушения свертывания крови.
Об этом сообщает Bloomberg.
В разработанном компанией CSL Behring LLC препарате Хемдженикс (Hemgenix) содержатся аденоассоциированные вирусы, доставляющие в клетки правильный вариант гена свертывающего фактора IX. По словам разработчиков, одного внутривенное введение препарата достаточно, чтобы достигнуть терапевтический эффект.
К двум исследованиям привлекли 57 участников мужского пола в возрасте от 18 до 75 лет, которые имели среднюю или тяжелую гемофилию. Результаты экспериментов подтвердили, что препарат эффективен и безопасен.
94% участникам удалось отказаться от регулярных введений фактора IX, а также специалисты рассказали об уменьшении в одном из исследований частоты кровотечений на половину после лечения.
Отметим, что гемофилия является болезнью, из-за которой нарушается свертывание крови. В силу этого даже несущественное ранение провоцирует значительные потери крови. Болезнь появляется из-за мутации в гене, который кодирует фактор свертывания крови IX. Ее диагностируют в одном случае из 40 тысяч, в основном среди представителей мужского пола.
"Курсор" сообщал, что в Израиле усугубляется проблема с нехваткой лекарств.
Среди этих мифов упоминается тот, согласно которому ребенок должен спать отдельно от родителей.
Народ майя связывались с божественными существами необычным способом.
Эти пауки живут по всему миру и имеют в своем яде токсин.
В предстоящую субботу, 4 мая 2024 года, знаки Зодиака, согласно Таро, будут столкнуты с неожиданными…
По словам ученых, последствия этого открытия огромные, в том числе они связаны с диагностикой и…
На дне марсианского озера, высохшего миллиарды лет назад, найдены условия, которые могли бы способствовать существованию…