FDA одобрило самое дорогое лекарство в мире

Гемофилия B - это редкое нарушение свертываемости крови, вызванное недостатком белка крови, называемого фактором IX . Для этого расстройства доступны методы лечения, в том числе регулярные внутривенные вливания для улучшения свертываемости крови и предотвращения эпизодов кровотечения. Эти процедуры сами по себе невероятно дороги в течение всей жизни.

«Общие затраты на взрослую жизнь в расчете на одного пациента с тяжелой и умеренно тяжелой [гемофилией B] составили 21 086 607 долларов США на профилактику [фактора IX со стандартным периодом полураспада], 22 987 483 долларов на профилактику [фактора IX с увеличенным периодом полураспада] и 20 971 826 долларов США на профилактику [фактора IX по требованию] лечение», - говорится в одном исследовании, опубликованном в Journal of Medical Economics, в котором это называется «значительным экономическим бременем».

Эта новая терапия, созданная фармацевтической компанией CSL Behring, представляет собой генную терапию, которую можно вводить в виде разовой дозы на всю жизнь.

«Hemgenix состоит из вирусного вектора, несущего ген фактора свертывания крови IX. Ген экспрессируется в печени для производства белка фактора IX, для повышения уровня фактора IX в крови и, таким образом, ограничения эпизодов кровотечения», - говорится в заявлении FDA.

Исследования показали, что терапия снижает частоту кровотечений у пациентов на 54% по сравнению с их исходной годовой частотой кровотечений.

«Генная терапия гемофилии находится на горизонте уже более двух десятилетий. Несмотря на достижения в лечении гемофилии, профилактика и лечение эпизодов кровотечения могут отрицательно сказаться на качестве жизни людей. Сегодняшнее одобрение предоставляет новый вариант лечения для пациентов с гемофилией B и представляет собой важный прогресс в разработке инновационных методов лечения для тех, кто испытывает тяжелое бремя болезни, связанной с этой формой гемофилии», - сказал Питер Маркс, директор Центра оценки и исследований биологических препаратов FDA.

Хотя это лекарство дешевле, чем стоимость других видов лечения в течение всей жизни пациента, оно все же стоит огромные 3,5 млн долларов, что делает его самым дорогим лекарством в мире. Цена вызывает беспокойство, хотя некоторые аналитики считают, что характер заболевания может заставить пациентов в любом случае пройти лечение.

Ранее Курсор писал о том, что было создано самое дорогое лекарство в истории человечества. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило первую в истории клеточную генную терапию.

Курсор сообщал, что ученые создали новое лекарство против гипертензии. Препарат может дать надежду многим людям, не реагирующим на традиционное лечение гипертонии.

Наша редакция писала, что ВОЗ выпускает глобальное предупреждение о сиропах от кашля после смерти 66 детей. Всемирная организация здравоохранения (ВОЗ) выпустила предупреждение о сиропах от кашля, произведенных в Индии, которые, как считается, связаны со смертью 66 детей в Гамбии.

Напомним, что в ВОЗ сделали важное заявление о вспышке оспы обезьян в Европе. В ВОЗ считают, что в Европе можно ликвидировать вспышку оспы обезьян.