Препарат прошел два исследования эффективности и безопасности. Анализ подтвердил его эффективность.
Федеральное управление по лекарственным средствам США (FDA) одобрило новый препарат для лечения редкого генетического заболевания свертываемости крови стоимостью 3,5 млн долларов за одну дозу.
Так он стал самым дорогим лекарством в мире, сообщает Science Alert.
Новое лекарство называется Hemgenix. Это генная терапия для лечения гемофилии В - редкого генетического заболевания, вызывающего снижение свертываемости крови.Симптом заболевания - спонтанные и повторные кровотечения, которые крайне сложно остановить.
Hemgenix - это одноразовый внутривенный препарат, вводимый в разовой дозе и по сути представляющий лишь небольшую часть стоимости лечения, которое существует сегодня. Продукт переносится в организм пациента при помощи вектора на основе вируса, который был специально разработан для доставки ДНК к клеткам-мишеням в печени. После этого информация реплицируется клетками и распространяет инструкции для белка свертывания крови (фактор IX).
Ранее доктор рассказала, как узнать, есть ли у вас синдром хронической усталости.
Также «Курсор» сообщал, что врач назвала симптомы, указывающие на заболевания нервной системы.
Какие простые короткие упражнения на полу снижают риск травм, рассказали врачи.
На праздновании 250-летия США Дональд Трамп выступил с резкой речью у горы Рашмор, приравняв своих…
Некоторые реплики в обычном разговоре кажутся безобидными, но именно они часто маскируют глубокий личный кризис…
В Израиле фиксируют рост случаев, когда мошенники через игры и соцсети получают доступ к деньгам…
Группа ученых обнаружила, что с возрастом в организме активируется особый тип стволовых клеток, которые целенаправленно…
Решение Ирана вступить в переговоры с Вашингтоном стало результатом решительного политического давления со стороны президента…