Препарат прошел два исследования эффективности и безопасности. Анализ подтвердил его эффективность.
Федеральное управление по лекарственным средствам США (FDA) одобрило новый препарат для лечения редкого генетического заболевания свертываемости крови стоимостью 3,5 млн долларов за одну дозу.
Так он стал самым дорогим лекарством в мире, сообщает Science Alert.
Новое лекарство называется Hemgenix. Это генная терапия для лечения гемофилии В - редкого генетического заболевания, вызывающего снижение свертываемости крови.Симптом заболевания - спонтанные и повторные кровотечения, которые крайне сложно остановить.
Hemgenix - это одноразовый внутривенный препарат, вводимый в разовой дозе и по сути представляющий лишь небольшую часть стоимости лечения, которое существует сегодня. Продукт переносится в организм пациента при помощи вектора на основе вируса, который был специально разработан для доставки ДНК к клеткам-мишеням в печени. После этого информация реплицируется клетками и распространяет инструкции для белка свертывания крови (фактор IX).
Ранее доктор рассказала, как узнать, есть ли у вас синдром хронической усталости.
Также «Курсор» сообщал, что врач назвала симптомы, указывающие на заболевания нервной системы.
Новое исследование поставило под сомнение привычные представления о завтраке и его роли в контроле веса…
Многие почувствуют, что прежняя неопределенность постепенно уходит и становится легче понимать, какие планы действительно стоит…
Глава оппозиционных сил Ирана подвергся нападению в США, вследствие чего он получил тяжелые ранения.
Привычка спать на животе скрывает серьезную угрозу, предупредили врачи.
В ответ на новый курс Токио по милитаризации сестра Ким Чен Ына предупредила, что любая…
Эксперт объяснил, почему не стоит сразу менять аккумулятор смартфона после того, как он начал быстрее…