Препарат прошел два исследования эффективности и безопасности. Анализ подтвердил его эффективность.
Федеральное управление по лекарственным средствам США (FDA) одобрило новый препарат для лечения редкого генетического заболевания свертываемости крови стоимостью 3,5 млн долларов за одну дозу.
Так он стал самым дорогим лекарством в мире, сообщает Science Alert.
Новое лекарство называется Hemgenix. Это генная терапия для лечения гемофилии В - редкого генетического заболевания, вызывающего снижение свертываемости крови.Симптом заболевания - спонтанные и повторные кровотечения, которые крайне сложно остановить.
Hemgenix - это одноразовый внутривенный препарат, вводимый в разовой дозе и по сути представляющий лишь небольшую часть стоимости лечения, которое существует сегодня. Продукт переносится в организм пациента при помощи вектора на основе вируса, который был специально разработан для доставки ДНК к клеткам-мишеням в печени. После этого информация реплицируется клетками и распространяет инструкции для белка свертывания крови (фактор IX).
Ранее доктор рассказала, как узнать, есть ли у вас синдром хронической усталости.
Также «Курсор» сообщал, что врач назвала симптомы, указывающие на заболевания нервной системы.
Бритье удаляет пушковые волосы и верхний слой омертвевших клеток, но требует осторожности: возможны раздражение, пигментация…
Даже короткий эксперимент способен изменить привычные ощущения, причем один из эффектов может стать заметен довольно…
Всего одна небольшая порция в день может обеспечить организм веществами, которые нужны для крепких волос…
Карты Таро на 6 октября показывают день, когда новые возможности будут соседствовать с необходимостью завершать…
На этот раз Трамп указал на действия Украины, последствия которых, по его словам, ощущаются далеко…
После полуночи мозг может по-другому реагировать на привычные события и вызывать неожиданные эмоции.