Препарат прошел два исследования эффективности и безопасности. Анализ подтвердил его эффективность.
Федеральное управление по лекарственным средствам США (FDA) одобрило новый препарат для лечения редкого генетического заболевания свертываемости крови стоимостью 3,5 млн долларов за одну дозу.
Так он стал самым дорогим лекарством в мире, сообщает Science Alert.
Новое лекарство называется Hemgenix. Это генная терапия для лечения гемофилии В - редкого генетического заболевания, вызывающего снижение свертываемости крови.Симптом заболевания - спонтанные и повторные кровотечения, которые крайне сложно остановить.
Hemgenix - это одноразовый внутривенный препарат, вводимый в разовой дозе и по сути представляющий лишь небольшую часть стоимости лечения, которое существует сегодня. Продукт переносится в организм пациента при помощи вектора на основе вируса, который был специально разработан для доставки ДНК к клеткам-мишеням в печени. После этого информация реплицируется клетками и распространяет инструкции для белка свертывания крови (фактор IX).
Ранее доктор рассказала, как узнать, есть ли у вас синдром хронической усталости.
Также «Курсор» сообщал, что врач назвала симптомы, указывающие на заболевания нервной системы.
Эксперты рассказали про напиток, который портит состояние волос и приводит к их выпадению.
Подробно о том, как тренировать радость.
Удалив ненужные предустановленные программы, можно улучшить производительность устройства и получить дополнительную память для действительно важных…
Ученые рассказали, как работает мозг в состоянии сна.
17 ноября проходит под знаком осознанности и внутренней зрелости. Это день, когда судьба не требует…
Ожидаются облачная погода и слабый ветер.