Препарат прошел два исследования эффективности и безопасности. Анализ подтвердил его эффективность.
Федеральное управление по лекарственным средствам США (FDA) одобрило новый препарат для лечения редкого генетического заболевания свертываемости крови стоимостью 3,5 млн долларов за одну дозу.
Так он стал самым дорогим лекарством в мире, сообщает Science Alert.
Новое лекарство называется Hemgenix. Это генная терапия для лечения гемофилии В - редкого генетического заболевания, вызывающего снижение свертываемости крови.Симптом заболевания - спонтанные и повторные кровотечения, которые крайне сложно остановить.
Hemgenix - это одноразовый внутривенный препарат, вводимый в разовой дозе и по сути представляющий лишь небольшую часть стоимости лечения, которое существует сегодня. Продукт переносится в организм пациента при помощи вектора на основе вируса, который был специально разработан для доставки ДНК к клеткам-мишеням в печени. После этого информация реплицируется клетками и распространяет инструкции для белка свертывания крови (фактор IX).
Ранее доктор рассказала, как узнать, есть ли у вас синдром хронической усталости.
Также «Курсор» сообщал, что врач назвала симптомы, указывающие на заболевания нервной системы.
Врачи назвали ключевые привычки, которые ускоряют старение организма и сокращают продолжительность жизни.
Это день мягкой перезагрузки: немного порядка, немного движения, немного тишины — и вы почувствуете, как…
Какие продукты и блюда могут не только помешать вам выспаться, но и нарушить циклы сна.
Эксперт по отношениям настаивает на том, что, если первый брак распался, важно честно признать свои…
Специалисты рассказали, какие витамины не будут усваиваться в организме вместе с кофе.
Иран отверг предложение США о перемирии и отказывается от переговоров, несмотря на попытки международного посредничества.