Создано самое дорогое лекарство в истории человечества

Разовое лечение пациентов с редким генетическим заболеванием крови. Одно лечение будет стоить 2,8 млн долларов США, что сделает его самым дорогим лекарством в истории.

Об этом сообщает Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов.

Генная терапия Zynteglo предназначена для лечения бета-талассемии, редкого заболевания, при котором пациентам часто требуется пожизненное переливание крови. Генная терапия индивидуальна для каждого пациента.

Стволовые клетки костного мозга берут у пациента, а затем генетически модифицируют, чтобы вставить рабочие копии гена, которые могут эффективно производить функциональные эритроциты. Затем модифицированные стволовые клетки вводятся обратно пациенту, и ожидается, что положительный эффект одноразового лечения сохранится на всю жизнь.

Клинические испытания показали, что 89% пациентов после лечения становятся независимыми от переливания крови, но этот вид генной терапии не лишен риска. Хотя в клинических испытаниях Zynteglo не было обнаружено серьезных побочных эффектов, в других испытаниях подобных видов генной терапии сообщалось о случаях рака.

При одобрении Zynteglo FDA отметило потенциальный риск развития рака и рекомендует наблюдать за пациентами в течение 15 лет после лечения генной терапией. В июне, когда терапия была оценена группой независимых экспертов FDA, были отмечены риски рака, но было обнаружено, что польза от лечения перевешивает любой потенциальный вред.

Одобрение Zynteglo является в некоторой степени историческим, поскольку это всего лишь третья генная терапия, вышедшая на рынок в США. Это также первая клеточная генная терапия, когда-либо одобренная в США, что означает, что это первая разрешенная терапия, при которой стволовые клетки удаляются, генетически модифицируются, а затем возвращаются пациенту.

Но Zynteglo может прославиться тем, что установила новый ориентир в стоимости лекарств. Компания bluebird bio, создавшая лекарство, установила первоначальную оптовую стоимость Zynteglo на уровне 2,8 млндолларов, что делает его самым дорогим лекарством, когда-либо поступавшим на рынок США. Предыдущий рекорд был установлен генной терапией в 2019 году под названием Zolgensma, единовременная стоимость которой составила около 2 млн долларов.

Обращаясь к высокой цене лечения, Bluebird bio утверждает , что стоимость должна рассматриваться как относительная к затратам на здравоохранение в течение всей жизни для пациентов с бета-талассемией. Компания заявила, что это лечение с помощью единственной генной терапии, по сути, является лекарством, которое устраняет необходимость в непрерывном медицинском обслуживании в течение десятилетий.

Ранее Курсор писал, что ученые нашли способ выявлять диабет до появления симптомов. Диабет 2 типа может развиваться годами, и если его выявить на ранней стадии, это полностью предотвратимое заболевание.

Курсор сообщал, что эксперты рассказали, как выспаться, если у вас на это меньше 8 часов.

Ранее наш сайт сообщал, что израильские ученые создают нанотехнологию для борьбы с онкологией.